インスメッド^®、2025年第3四半期業績、ならびにビジネスアップデート発表

• BRINSUPRI^™（ブレンソカチブ）、非嚢胞性線維症気管支拡張症に対する初の、かつ唯一の治療薬として米国FDAが承認。欧州連合のCHMPの肯定的な見解を採用、日本では申請を受理。
• BRINSUPRIの2025年第3四半期の売上高は2,810万ドル。
• アリケイス_®（アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）^*の2025年第3四半期の売上高は11,430万ドルで、2024年第3四半期と比較し22%の成長を反映。
• 2025年のグローバルでのアリケイス売上予想レンジを4億2,000万ドルから4億3,000万ドルに上げ、2024年に比べて2桁成長を反映。
• 鼻茸を伴わない慢性鼻副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相試験（BiRCh試験）のトップラインデータは2026年1月上旬までに公表する予定。
• 化膿性汗腺炎（HS）患者を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相試験（CEDAR試験）は患者登録を完了し、トップラインデータは2026年前半に得られる見込み。
• 間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）を対象としたTPIPの第Ⅲ相試験（PALM-ILD試験）は、2025年第4四半期に開始予定。肺動脈性肺高血圧症（PAH）、進行性肺線維症（PPF）、特発性肺線維症（IPF）を対象とした第Ⅲ相試験についても、2026年に開始予定。

2025年10月30日、米国ニュージャージー州発　人を第一に考え、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指すグローバルバイオ医薬品企業のインスメッド（Nasdaq: INSM）は、2025年9月30日に終了した第3四半期の業績、ビジネスアップデートを発表しました。

インスメッド会長兼最高経営責任者（CEO）のウィル・ルイスは、「2025年第3四半期は、BRINSUPRIの米国食品医薬品局（FDA）による承認と当社の2つ目の製品発売を達成した記念すべき期となりました。これは、非嚢胞性線維症気管支拡張症の患者さんに初の新薬を届けることに注力した当社のチームの貢献を明確に示すものです。BRINSUPRIは米国で発売されたばかりですが、医師と患者さん両方から寄せられた肯定的な反響に私たちは大変勇気づけられています。」と述べたうえで、「この成果は、当社の後期プログラムであるアリケイス、ブレンソカチブ、およびTPIP、ならびにファースト・イン・クラスまたはベスト・イン・クラスの治療法で構成される成長中の臨床パイプラインにおいて、今後18カ月間にわたって見込まれる数多くの商業的および臨床的転換点の始まりに過ぎません。こうした機会を前に、当社のチームは、これまで以上に深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変えることに尽力していきます。」と述べています。

ブレンソカチブ

• 2025年8月、FDAはインスメッドによる非嚢胞性線維症気管支拡張症（NCFB）患者を対象としたブレンソカチブの新薬承認申請（NDA）を承認しました。これによりBRINSUPRI^™（ブレンソカチブ25 mgおよび10 mg錠）は米国において上市されました。
• 2025年10月、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品委員会（CHMP）は、欧州連合（EU）におけるNCFBの治療にBRINSUPRI（ブレンソカチブ25 mg錠）の承認を推奨する肯定的な見解を採用しました。
• 気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの薬事申請は、英国および日本において受理されています。EU、英国、日本での上市は、各地域での承認を待って、2026年を予定しています。
• 鼻茸を伴わない慢性鼻副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相試験（BiRCh試験）のトップラインデータは、2026年1月上旬に報告する見込みです。
• 化膿性汗腺炎（HS）患者を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相試験（CEDAR試験）への患者登録は、2025年10月に完了しました。CEDAR試験のトップラインデータは、2026年前半に報告する見込みとなっています。

TPIP

• 2025年第4四半期に、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）患者を対象としたTreprostinil Palmitil Inhalation Powder（TPIP）の第Ⅲ相試験（PALM-ILD試験）を開始する予定です。
• 2026年前半には、肺動脈性高血圧症（PAH）患者を対象としたTPIPの第Ⅲ相試験を開始する予定です。
• また、2026年後半には、進行性肺線維症（PPF）と特発性肺線維症（IPF）を対象としたTPIPの第Ⅲ相試験についても開始する見込みです。

遺伝子治療

• 髄腔内投与遺伝子治療薬であるINS1201のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とした第Ⅰ相臨床試験（ASCEND試験）で、最初の集団（コホート）への投与を完了しました。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者への髄腔内投与遺伝子治療薬であるINS1202の治験薬（IND）申請について、FDAに認可されました。
• スターガルト病を対象とする3つ目の遺伝子治療候補薬は、現在、治験に向けて準備が進められており、2026年前半にIND申請を行う見込みです。

前臨床プログラム

• 研究開発では、現在開発中の30以上の前臨床プログラムが含まれており、そのすべてが対象としている適応症に対し、ファースト・イン・クラス、あるいはベスト・イン・クラスの治療法になる可能性があります。
• 前臨床研究プログラムから、年間平均1～2件のIND申請を行う予定です。
• 前臨床研究プログラム全体に対する支出は年間支出全体の20％未満となる事が継続的に見込まれています。

コーポレートアップデート

• 2025年9月に欧州呼吸器学会（ERS）2025年会議において、インスメッドはポートフォリオに関する7件の抄録を発表しました。
• 2025年10月に米国胸部疾患学会(CHEST) 2025年年次総会において、インスメッドはポートフォリオに関する6件の抄録を発表しました。
• 2025年10月、インスメッドはScience誌の2025年トップ・エンプロイヤー調査で1位となり、5年連続で首位を獲得したことを発表しました。この年次調査は、バイオテクノロジー、製薬、および関連産業の従業員に対して調査を実施し、20社の優れた企業とその推進特性を判定しています。

2025年第3四半期および第3四半期累計期間の業績について
以下の表は、米国、日本、欧州およびその他の地域における2025年及び2024年の第3四半期及び第3四半期累計期間の売上高と売上成長率をまとめたものです。

• 売上原価（無形資産償却費を除く）は、2025年第3四半期に2,940万ドル、2024年第3四半期は2,120万ドルでした。売上原価の増加は、主にアリケイスの売上高とBRINSUPRIの売上高の伸びを反映したものです。
• 研究開発（R&D）費用は、2025年第3四半期が1億8,640万ドル、2024年第3四半期が1億5,080万ドルでした。R&D費用の増加は、主に人員増に伴う報酬および福利厚生関連費用の増加、株式報酬費用の増加、さらには臨床研究開発費用および製造原価の増加によるものです。
• 2025年第3四半期の販売および一般管理費（SG&A）は、2024年第3四半期の1億1,890万ドルに対し1億8,640万ドルでした。SG&A費用の増加は、主に専門家報酬およびその他の外部費用の増加、さらにはBRINSUPRIの上市準備および販売活動のための人員増に伴う報酬および福利厚生関連費用の増加、株式報酬費用の増加によるものです。
• 2025年第3四半期の純損失は3億7,000万ドル（1株あたり1.75ドル）で、2024年第3四半期の純損失は2億2,050万ドル（1株あたり1.27ドル）でした。

カンファレンスコール
インスメッドは、2025年10月30日午前8時（米国東部時間）よりカンファレンスコールを実施しました。この会議のウェブキャストは、当社ウェブサイト（www.insmed.com）の投資家情報セクションに90日間保存されます。

アリケイスについて
アリケイスは、米国ではARIKAYCE^®（Amikacin Liposomal Inhalation Suspension/ALIS, アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）、欧州ではARIKAYCE^® Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion、日本ではアリケイス_®吸入液590 mg（アミカシン硫酸塩 吸入用製剤）として承認されています。現在、国際的な治療ガイドラインでは、適切な患者にアリケイスを使用することが推奨されています。アリケイスは、これまで静脈内投与され、聴覚、平衡感覚、および腎機能に対する重度の毒性を示す抗菌薬であるアミカシンを、1日1回、吸入投与する新規製剤です。当社独自のPULMOVANCE^®リポソーム技術により、アミカシンを肺に直接到達させることで、全身の曝露を抑えながら、主要な感染細胞である肺マクロファージに取り込まれることを可能としました。アリケイスは、PARI Pharma GmbH（以下、PARI社）社製のラミラ^® ネブライザシステムを使用して1日1回投与されます。

PARI社とラミラ^®ネブライザシステムについて
アリケイスは、PARI社が開発した新しい吸入器であるラミラ^®ネブライザシステムによって投与されます。ラミラ^®は、振動する多孔質膜を介してアリケイスを効率的に噴霧することができる、静かで持ち運び可能なネブライザです。PARI社は、エアロゾルに関する100年の知見に基づき、患者の治療を向上させるための革新的な送達プラットフォームの開発を通じて、吸入治療の進歩に貢献しています。

BRINSUPRI^™（ブレンソカチブ）について
BRINSUPRI^™（ブレンソカチブ）は、ジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）を可逆的に阻害する、1日1回投与の低分子経口阻害剤で、米国においては成人および12歳以上の小児の非嚢胞性線維症気管支拡張症（NCFB）の治療薬として適応を取得しています。ブレンソカチブは、NCFBの慢性気道炎症を引き起こす主要因とされる好中球内の酵素（好中球セリンプロテアーゼ）の活性化を阻害するように設計されています。ブレンソカチブは、その他の好中球を介する疾患における有用性についても現在評価が進められています。

TPIPについて
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、炭素数16の炭素鎖にエステル結合で結合したトレプロスチニルで構成される、トレプロスチニルのプロドラッグであるトレプロスチニルパルミチルの乾燥粉末製剤です。TPIPは、当社の研究所で最初から開発された、PAH、PH-ILD、その他の希少かつ重篤な肺疾患患者の治療薬としての評価が行われている、将来が非常に期待される高度に差別化されたプロスタノイドです。TPIPは、カプセル製剤であり、吸入器を使用して投与されます。現在、TPIPは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

INS1201について
INS1201は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者に対する治療法として、当社が開発を進めているマイクロジストロフィンを発現するAAV（アデノ随伴ウイルス）遺伝子補充療法です。本剤は髄腔内投与により投与され、低用量で骨格筋および心筋の両方を標的としています。現在、INS1201は、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

インスメッドについて
人を第一に考えるグローバルバイオ企業であるインスメッドは、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指しています。当社は既承認薬から、中期から後期開発段階にある治験薬、最もニーズの高い患者コミュニティに提供する先進的な創薬まで、多様なポートフォリオを推進しています。インスメッドの最も進んだ段階にあるプログラムは、米国・日本・欧州で承認された慢性的で衰弱しやすい肺疾患の治療をはじめとする肺疾患と炎症性疾患に関するものです。当社の初期段階の研究プログラムは、遺伝子療法、AIを用いたタンパク質工学、タンパク質製造、RNA端末結合、合成救済など、幅広い技術とモダリティを網羅しています。インスメッドは、米国ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置き、欧州や日本において事業を展開しています。インスメッドはScience誌のトップエンプロイヤーサーベイで5年連続1位に選ばれ、バイオ医薬品産業で優良企業の1つとして認められています。

日本法人概要
会社名 ： インスメッド合同会社
設立日 ： 2017年12月5日
住所 　： 〒100-0014　東京都千代田区永田町2-10-3 東急キャピトルタワー13階
https://insmed.jp/

Insmed^®, Insmed logo, インスメッド^®, ARIKAYCE^®, アリケイス_® are registered trademarks of Insmed Incorporated. PARI^® is a registered trademark of PARI GmbH.ラミラ^® is registered trademarks of PARI Pharma GmbH. All other trademarks referenced herein are the property of their respective owners.

将来予想に関する記述
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将来予想に関する記述は、その性質上将来発生するまたは発生しない可能性のある事象に関連し、かつ将来発生するまたは発生しない可能性のある状況に依存するため、リスクおよび不確定要素を伴うことから、当社が将来予想に関する記述で示した実績、計画、意図、または予測を実際に達成できない場合があります。当社の事業に影響を及ぼすリスクや不確定要素に関する追加情報については、2024年12月31日を期末とするインスメッド年次報告書（Form 10-K）およびそれ以降に米国証券取引委員会（SEC）に提出している書類に記載されているItem 1A「リスク要因（Risk Factors）」で説明されている要因をご覧ください。

将来予想に関する記述は、あくまでも本プレスリリースの公表日現在における発表であるため、それらに過度に依拠することのないようご注意ください。当社は、法律および米国証券取引委員会（SEC）の規則で特に定められている場合を除き、予測の変化、かかる記述の根拠となる事象、条件、状況の変化、または実際の結果が将来予想に関する記述に記載されたものと異なる可能性に影響を与えうる変化を反映するために、かかる記述を公に更新または修正する義務を負いません。