インスメッド^®、2025年第2四半期業績、ならびにビジネスアップデート発表

• アリケイス_®（アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）*の2025年第2四半期の売上高は10,740万ドルで、2024年第2四半期と比較し19%の成長を反映。
• 気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの新薬承認申請（NDA）は予定通り進行しており、処方薬ユーザー・フィー法（PDUFA）の目標終了期日は2025年8月12日。
• TPIPの第Ⅲ相試験は、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）を対象に2025年後半、肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象に2026年前半に開始の見込み。
• 鼻茸を伴わない慢性鼻副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相試験（BiRCh試験）のトップラインデータは2025年末までに得られる見込み。
• 2025年のグローバルでのアリケイス売上予想レンジを4億500万ドルから4億2,500万ドルとし、2024年に比べて2桁成長を反映。

2025年8月7日、米国ニュージャージー州発　人を第一に考え、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指すグローバルバイオ医薬品企業のインスメッド（Nasdaq: INSM）は、2025年6月30日に終了した第2四半期の業績、ビジネスアップデートを発表しました。

インスメッド会長兼最高経営責任者（CEO）のウィル・ルイスは、「TPIPの肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象とした第Ⅱb相試験で私たちの予想を上回るトップラインデータが得られたことで、2025年第2四半期は患者さんとインスメッドにとって重要なマイルストーンを達成した期となりました。」と述べた上で、「当社の開発の後期開発段階にある3製品の治験結果はすべてで好結果を達成しています。さらに今後1年間に、患者さんへの貢献を拡大する機会となるマイルストーンがいくつも予定されています。当社のチームは引き続き卓越した実行力を示し、多方面から期待されている気管支拡張症を対象としたブレンソカチブの米国食品医薬品局（FDA）による承認と上市、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）およびPAHの両方におけるTPIPプログラムの推進、年末までに鼻茸を伴わない慢性鼻副鼻腔炎（CRSsNP）を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相BiRCh試験のトップラインデータの準備、および2026年前半のアリケイスの第Ⅲ相ENCORE試験のデータ公表に向けた進捗に取り組んでいきます。重要なことは、これらの一つ一つが、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変えるという、インスメッドのミッションを果たしているということです。」と述べています。

ブレンソカチブ

• 2025年2月、FDAはインスメッドによる気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査の申請を許可しました。処方薬ユーザー・フィー法（PDUFA）に基づく目標審査完了日は2025年8月12日です。薬事承認が得られた場合、インスメッドは米国においてブレンソカチブの速やかな上市を目指します。
• ブレンソカチブの薬事申請は、欧州および英国において受理されており、日本での申請は2025年後半を予定しています。それら各地域での上市は承認を待って、2026年を予定しています。
• 鼻茸を伴わない慢性鼻副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相試験（BiRCh試験）のトップラインデータは、2025年末までに得られる見込みです。
• 化膿性汗腺炎（HS）患者を対象としたブレンソカチブの第Ⅱb相試験（CEDAR試験）への患者登録は継続中です。試験の最初の100名の患者が16週目を完了した時点での中間無益性解析は2026年第1四半期での実施が見込まれています。

TPIP

• 肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象としたTreprostinil Palmitil Inhalation Powder（TPIP）の第Ⅱb相試験の良好なトップラインデータが、2025年6月に公表されました。本試験は主要評価項目を達成し、TPIPは肺血管抵抗（PVR）のプラセボ調整済み変化量において統計学的に有意な低下を示しました。また、本試験は、副次評価項目である6分間歩行距離（6MWD）のプラセボ調整済み変化量における改善およびベースラインからのNT-プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）濃度の低下を含む、すべての副次評価項目を達成しました。
• 2025年後半に、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）患者を対象としたTPIPの第Ⅲ相試験を開始する見込みです。
• 2026年前半に、肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象としたTPIPの第Ⅲ相試験を開始する予定です。

遺伝子治療

• 髄腔内投与遺伝子治療薬であるINS1201のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とした第Ⅰ相臨床試験（ASCEND試験）において、2025年7月に最初の患者への初回投与を行いました。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）とスターガルト病を対象とする2つの遺伝子治療候補薬は、現在、治験に向けて準備が進められています。治験薬申請（IND）については、筋萎縮性側索硬化症（ALS）は2025年後半、スターガルト病は2026年前半を予定しています。

前臨床プログラム

• 研究開発では、現在開発中の30以上の前臨床プログラムが含まれており、そのすべてが対象としている適応症に対し、ファースト・イン・クラス、あるいはベスト・イン・クラスの治療法になる可能性があります。
• 前臨床研究プログラムから、年間平均1～2件のIND申請を行う予定です。
• 前臨床研究プログラム全体に対する支出は年間支出全体の20％未満となる事が継続的に見込まれています。

コーポレートアップデート

• 2025年4月、2028年満期・年利0.75%の未償還転換社債（元本総額5億6,950万ドル）全額の償還通知が発行されました（2028年満期転換社債）。2028年満期転換社債の転換に関連して、償還期間中に普通株式を17,756,196株発行しました。
• 2025年5月に米国胸部学会（ATS）2025年国際会議において、ポートフォリオに関する11件の抄録を発表しました。
• 2025年6月に普通株式8,984,375株を公開しました。このうち1,171,875株は引受人による追加株式購入権の行使に基づき発行されたものです。引受手数料および推定される発行費用控除後の株式売却による概算純利益は、8億2,310万ドルでした。

2025年第2四半期および第2四半期累計期間の業績について
以下の表は、米国、日本、欧州およびその他の地域におけるアリケイスの2025年及び2024年の第2四半期及び第2四半期累計期間の売上高と売上成長率をまとめたものです。

• 売上原価（無形資産償却費を除く）は、2025年第2四半期に2,810万ドル、2024年第2四半期は2,100万ドルでした。売上原価の増加は、主にアリケイスの売上高の伸びを反映したものです。
• 研究開発（R&D）費用は、2025年第2四半期が1億7,720万ドル、2024年第2四半期が1億4,670万ドルでした。R&D費用の増加は、主に製造費用の増加、人員増に伴う報酬および福利厚生関連費用の増加、株式報酬費用の増加によるものです。
• 2025年第2四半期の販売および一般管理費（SG&A）は1億5,480万ドル、2024年第2四半期が1億660万ドルでした。SG&A費用の増加は、主に人員増に伴う報酬および福利厚生関連費用の増加、株式報酬費用の増加、さらにはブレンソカチブの上市準備のための専門家報酬およびその他の外部費用の増加によるものです。
• 2025年第2四半期の純損失は3億2,170万ドル（1株あたり1.70ドル）で、2024年第2四半期の純損失は3億60万ドル（1株あたり1.94ドル）でした。

カンファレンスコール
インスメッドは、2025年8月7日午前8時（米国東部時間）よりカンファレンスコールを実施しました。この会議のウェブキャストは、当社ウェブサイト（www.insmed.com）の投資家情報セクションに90日間保存されます。

アリケイスについて
アリケイスは、米国ではARIKAYCE^®（Amikacin Liposomal Inhalation Suspension/ALIS, アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）、欧州ではARIKAYCE^® Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion、日本ではアリケイス_®吸入液590 mg（アミカシン硫酸塩 吸入用製剤）として承認されています。現在、国際的な治療ガイドラインでは、適切な患者にアリケイスを使用することが推奨されています。アリケイスは、これまで静脈内投与され、聴覚、平衡感覚、および腎機能に対する重度の毒性を示す抗菌薬であるアミカシンを、1日1回、吸入投与する新規製剤です。当社独自のPULMOVANCE^®リポソーム技術により、アミカシンを肺に直接到達させることで、全身の曝露を抑えながら、主要な感染細胞である肺マクロファージに取り込まれることを可能としました。アリケイスは、PARI Pharma GmbH（以下、PARI社）社製のラミラ^® ネブライザシステムを使用して1日1回投与されます。

PARI社とラミラ^®ネブライザシステムについて
アリケイスは、PARI社が開発した新しい吸入器であるラミラ^®ネブライザシステムによって投与されます。ラミラ^®は、振動する多孔質膜を介してアリケイスを効率的に噴霧することができる、静かで持ち運び可能なネブライザです。PARI社は、エアロゾルに関する100年の知見に基づき、患者の治療を向上させるための革新的な送達プラットフォームの開発を通じて、吸入治療の進歩に貢献しています。

ブレンソカチブについて
ブレンソカチブは、インスメッドが気管支拡張症、鼻茸を伴わない慢性副鼻腔炎、化膿性汗腺炎、その他の好中球を介する疾患の治療薬として開発している低分子の可逆的経口ジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）阻害剤です。DPP1は、好中球が骨髄中で形成される際に、好中球エラスターゼなどの好中球セリンプロテアーゼ（NSP）を活性化する酵素です。好中球は白血球の中で最も多く存在し、病原体の破壊や炎症性媒介において不可欠な役割を担っています。慢性炎症性肺疾患では、好中球が気道に蓄積し、その結果、過剰に活性化したNSPが肺の破壊と炎症を引き起こします。ブレンソカチブは、DPP1およびDPP1によるNSPの活性化を阻害することにより、気管支拡張症などの炎症性疾患が及ぼす損傷作用を低下させることが期待されます。現在、ブレンソカチブは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

TPIPについて
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、炭素数16の炭素鎖にエステル結合で結合したトレプロスチニルで構成される、トレプロスチニルのプロドラッグであるトレプロスチニルパルミチルの乾燥粉末製剤です。TPIPは、当社の研究所で最初から開発された、PAH、PH-ILD、その他の希少かつ重篤な肺疾患患者の治療薬としての評価が行われている、将来が非常に期待される高度に差別化されたプロスタノイドです。TPIPは、カプセル製剤であり、吸入器を使用して投与されます。現在、TPIPは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

INS1201について
INS1201は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者に対する治療法として、当社が開発を進めているマイクロジストロフィンを発現するAAV（アデノ随伴ウイルス）遺伝子補充療法です。本剤は髄腔内投与により投与され、低用量で骨格筋および心筋の両方を標的としています。現在、INS1201は、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

インスメッドについて
人を第一に考えるグローバルバイオ企業であるインスメッドは、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指しています。当社は既承認薬から、中期から後期開発段階にある治験薬、最もニーズの高い患者コミュニティに提供する先進的な創薬まで、多様なポートフォリオを推進しています。インスメッドの最も進んだ段階にあるプログラムは、米国・日本・欧州で承認された慢性的で衰弱しやすい肺疾患の治療をはじめとする肺疾患と炎症性疾患に関するものです。当社の初期段階の研究プログラムは、遺伝子療法、AIを用いたタンパク質工学、タンパク質製造、RNA端末結合、合成救済など、幅広い技術とモダリティを網羅しています。インスメッドは、米国ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置き、欧州や日本において事業を展開しています。インスメッドはScience誌のトップエンプロイヤーサーベイで4年連続1位に選ばれ、バイオ医薬品産業で優良企業の1つとして認められています。

日本法人概要
会社名 ： インスメッド合同会社
設立日 ： 2017年12月5日
住所 　： 〒100-0014　東京都千代田区永田町2-10-3 東急キャピトルタワー13階
https://insmed.jp/

Insmed^®, Insmed logo, インスメッド^®, ARIKAYCE^®, アリケイス_® are registered trademarks of Insmed Incorporated. PARI^® is a registered trademark of PARI GmbH.ラミラ^® is registered trademarks of PARI Pharma GmbH. All other trademarks referenced herein are the property of their respective owners.

将来予想に関する記述
本プレスリリースには、1995年米国民事証券訴訟改革法にいう「将来予想に関する記述」が含まれており、これは歴史的事実ではない記述であり、多くのリスクや不確定要素を伴っています。本プレスリリース記載の「かもしれない」、「予定する」、「はずである」、「可能性がある」、「だろう」、「期待する」、「計画する」、「見込む」、「信じる」、「見積もる」、「想定する」、「予測する」、「予定する」、「可能性がある」、「継続する」およびその他同様の表現（ならびに将来の事象、条件、状況に言及しているその他の言葉や表現）は、将来予想に関する記述であることを示しています。

本プレスリリースに記載されている将来予想に関する記述は、当社の現時点での予測や見解に基づくものであり、既知および未知のリスク、不確定要素およびその他の要因を伴っています。これらの要因により、当社の実際の業績、実績、成果および特定の事象の発生時期が、将来予想に関する記述で検討、予測、予想または提示されているそれらと大きく異なる可能性があることをご留意ください。これらのリスク、不確定要素およびその他要因には、以下のものが含まれます。アリケイスの商業化の失敗、またはアリケイスの現在の規制当局による承認維持の失敗。当社が米国食品医薬品局からアリケイスに対する完全承認を取得できないこと。より広範な患者群を対象としたアリケイスの適応拡大に必要な薬事承認を取得できないこと。ブレンソカチブに関する規制当局による承認を取得できないこと、またはその取得が遅延すること。規制当局により承認されたにもかかわらずブレンソカチブの商業化に成功しないこと。アリケイスまたは（承認された場合）ブレンソカチブの市場受容度の不確実性または変化。アリケイスまたは（承認された場合）ブレンソカチブに対する適切な償還を得られないこと、または許容できる薬価を得られないこと。アリケイス、ブレンソカチブまたはその他の製品候補の潜在的な市場規模予測が不正確であること。当社が製造に関して委託している第三者の失敗。アリケイス、ブレンソカチブまたは当社の他の製品候補に対して予測せぬ安全性または有効性に関する懸念事項の発生。当社が発表する臨床試験の中間データ、トップラインデータもしくは予備データがより多くの患者データが入手可能になるにつれて変化するリスク、または盲検化されたデータから盲検化されていないデータを予測できないリスク。獲得した技術、製品および製品候補が商業的に成功しないリスク。自然災害、公衆衛生上の緊急事態またはサイバーセキュリティ攻撃を含む、大災害またはその他の事象による事業または経済活動の混乱。AIおよび機械学習の現在および将来的な利用が成功しないリスク。米国、欧州、日本および全世界における一般的経済状況の悪化。高額な知的財産に関する紛争に巻き込まれるリスク、または当社の知的財産権を適切に保護できないリスク。当社が当事者である訴訟または当事者となる可能性のある訴訟に起因するコストおよび潜在的なレピュテーションダメージ。当社の事業に適用される法令の変更。過去の営業赤字、および収益性を達成または維持できない可能性。既存債務の返済不能および将来の資本調達能力に関する不確実性。追加的な第三者製造施設の建設計画実行の遅延。

将来予想に関する記述は、その性質上将来発生するまたは発生しない可能性のある事象に関連し、かつ将来発生するまたは発生しない可能性のある状況に依存するため、当社が将来予想に関する記述で示した実績、計画、意図、または予測を実際に達成できない場合があります。当社の事業に影響を及ぼすリスクや不確定要素に関する追加情報については、2024年12月31日を期末とするインスメッド年次報告書（Form 10-K）およびそれ以降に米国証券取引委員会（SEC）に提出している書類に記載されているItem 1A「リスク要因（Risk Factors）」で説明されている要因をご覧ください。

将来予想に関する記述は、あくまでも公表日現在における発表であるため、それらに過度に依拠することのないようご注意ください。当社は、法律および米国証券取引委員会（SEC）の規則で特に定められている場合を除き、将来予想に関する記述を公に更新または修正する義務を負いません。