インスメッド^®、肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象としたTreprostinil Palmitil吸入粉末剤（TPIP）の進行中のオープンラベル延長試験における12カ月時点の良好なデータを発表

• TPIPは、REVEAL Lite 2.0による死亡リスクステータスの低下を含む、すべての副次有効性評価項目において、12カ月時点まで持続的な改善を示した。
• プラセボ投与群からTPIP投与へ切り替えた患者群では、TPIP投与継続群と同様の改善が12カ月時点で認められた。
• TPIPは12カ月時点まで良好な忍容性および安全性プロファイルを示し、新たな安全性シグナルは認められなかった。オープンラベル延長（OLE）試験では、1日1回最大1,280 µgまでの投与が許容された。
• 今回のOLE試験データは、1日1回吸入投与という利便性とあわせて、TPIPがPAH患者におけるプロスタノイド製剤の有力な治療選択肢となる可能性をさらに裏付けた。

2026年7月16日、米国ニュージャージー州発　人を第一に考え、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指すグローバルバイオ医薬品企業のインスメッド^®（Nasdaq: INSM）は、本日、肺動脈性肺高血圧症（PAH、WHO Group1）患者を対象に、Treprostinil Palmitil吸入粉末剤（TPIP）を1日1回投与する進行中のOLE試験において、12カ月時点の良好なデータが得られたことを発表しました。本OLE試験はプラセボ対照を設けない試験であり、先行するTPIP PAH試験を完了した患者を対象に、24カ月間にわたりTPIPの長期的な安全性、忍容性および有効性を評価することを目的として実施されています。

インスメッドのChief Product Strategy Officerであるジーン・サリバン（M.D.）は、次のように述べています。「今回の進行中のOLE試験で得られたデータは、トレプロスチニルの可能性を最大限に引き出し、肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者さんに意義のあるベネフィットを提供するという当社の取り組みにおいて、重要なマイルストーンとなるものです。今回の解析では、TPIPはすべての有効性評価項目において持続的な改善を示し、新たな安全性シグナルを認めることなく良好な忍容性を示しました。また、OLE試験においてプラセボ群からTPIP投与へ切り替えた患者さんでも、TPIP投与を継続した患者さんと同様の臨床的ベネフィットが認められました。これらのデータに加え、第Ⅱb相無作為化試験で得られた統計学的に有意かつ臨床的に意義のある結果は、TPIPがPAH患者さんにおける有力なプロスタノイド製剤となる可能性を示しています。当社は現在進行中の第Ⅲ相PALM-PAH試験の推進に引き続き大きな期待を寄せています。」

PAH患者を対象としたTPIPの進行中のOLE試験における12カ月時点の結果
副次有効性評価項目の結果では、TPIPは、6分間歩行距離（6MWD）、N末端プロ脳性(B型)ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）濃度、および世界保健機関（WHO）機能分類において、12カ月時点まで持続的な改善を示しました。また、REVEAL Lite 2.0スコアにおいても、12カ月時点で臨床的に意義のある改善が認められました。プラセボ投与群からTPIP投与へ切り替えた患者群（Placebo Crossed群、N=31）では、12カ月時点において、すべての有効性評価項目でTPIP投与継続群（TPIP Continued群、N=60）と同様の結果が認められました。

Raymond Benza氏（M.D., F.A.C.C., FAHA, FACP、第Ⅱb相PAH試験ステアリングコミッティーメンバー、Sentara HealthのGeorge M. and Linda H. Kaufman心臓病学特別教授）は、次のように述べています。「肺動脈性肺高血圧症（PAH）は、私たち臨床医が直面する疾患の中でも最も重篤な疾患の一つです。今回の進行中のTPIP OLE試験で得られた結果は、この疾患の治療に大きな期待を抱かせるものです。REVEAL Lite 2.0リスクスコアは、疾患の経過を非侵襲的に評価できる有用な指標です。これまでのREVEAL Lite 2.0のバリデーションでは、スコアが1ポイント改善すると死亡リスクが23％、臨床的悪化リスクが21％低下することが示されています。今回、TPIPを投与された患者では、ベースラインから平均1ポイントを超える改善が認められ、これは患者にとって非常に意義のある結果です。このような持続的な改善に加え、運動耐容能およびWHO機能分類の改善も認められたことは、本剤を第Ⅲ相試験へ進める十分な臨床的根拠を示すものです。」

主要評価項目である安全性および忍容性の評価では、TPIPの1日1回投与は、12カ月時点まで最大1,280 µgの用量において概ね良好な忍容性を示し、新たな安全性シグナルは認められませんでした。試験に参加した91例のうち、治療中に発現した有害事象（treatment-emergent adverse events：TEAE）は89.0％の患者に認められ、重篤なTEAEは18.7％、重度のTEAEは16.5％の患者で認められました。また、TEAEにより試験を中止した患者は7.7％でした。死亡は4例報告されましたが、いずれもTPIP投与との関連はないと判断されました。12カ月時点までに5.0％以上の患者で認められた主なTEAEは、頭痛（28.6％）、咳嗽（15.4％）、鼻咽頭炎（14.3％）、下痢（11.0％）、上気道感染（9.9％）、気管支炎（7.7％）、浮動性めまい（6.6％）、鼻出血（6.6％）、悪心（6.6％）、貧血（5.5％）、インフルエンザ（5.5％）および肺炎（5.5％）でした。

今回の12カ月時点のOLE試験結果は、TPIPの臨床開発の継続を支持するものであり、最近開始した第3相PALM-PAH試験の推進を後押しするものです。PALM-PAH試験は、PAH患者を対象に、24週間にわたり1日1回投与のTPIPを評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。PALM-PAH試験の主要評価項目は6分間歩行距離（6MWD）の変化量であり、安全性、忍容性および総合的な有効性についても評価を行います。インスメッドは、今回のOLE試験における12カ月時点の結果について、今後公表する予定です。PAH患者を対象としたTPIPの第Ⅱb相試験のトップライン結果は、2025年6月に既に報告されています。

カンファレンスコール
インスメッドは、2026年7月16日午前8時（米国東部時間）よりカンファレンスコールを実施しました。この会議のウェブキャストは、当社ウェブサイト（www.insmed.com）の投資家情報セクションに90日間保存されます。

TPIPについて
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、炭素数16の炭素鎖にエステル結合で結合したトレプロスチニルで構成される、トレプロスチニルのプロドラッグであるトレプロスチニルパルミチルの乾燥粉末製剤です。TPIPは、当社の研究所で最初から開発された、肺動脈性肺高血圧症（PAH）、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）、進行性肺線維症（PPF）、および特発性肺線維症（IPF）患者の治療薬としての評価が行われている、将来が非常に期待される高度に差別化されたプロスタノイドです。TPIPは、カプセル製剤であり、吸入器を使用して投与されます。現在、TPIPは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

TPIPのオープンラベル延長（OLE）試験について
肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象としたTreprostinil Palmitil吸入粉末剤（TPIP）の24カ月間のOLE試験は、先行するTPIP PAH試験を完了した患者を対象に、TPIPを1日1回投与した際の長期的な安全性、忍容性および有効性を評価することを目的として実施されています。本OLE試験は、世界45施設で実施され、適格患者91例が登録されました。本試験では、3週間の盲検下用量調整期間の後、オープンラベル投与期間へ移行しました。先行試験でTPIPを投与された患者（TPIP投与継続群）は、先行試験で達成したTPIP用量で投与を継続しました。一方、先行試験でプラセボを投与された患者（プラセボ投与群からTPIP投与へ切り替えた群）、または移行が遅れた患者は、1日1回80 µgから投与を開始し、3週間かけて目標用量（すなわち640 µgまたは忍容可能な最大用量）まで用量調整を行いました。初回の用量調整期間終了後は、臨床的ベネフィットを最適化するため、治験責任医師の判断により、最大1,280 µgまでの増量が可能でした。評価項目の結果は、関連する測定項目について、PAHを対象とした第Ⅱb相先行試験（NCT05147805）における無作為化前のベースライン値と比較して評価されました。

主要評価項目は、治療中に発現した有害事象（treatment-emergent adverse events：TEAE）およびTEAEの重症度別評価を含む、長期的な安全性および忍容性を評価することです。副次評価項目には、先行試験における無作為化前のベースラインからの6分間歩行距離（6MWD）、N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）濃度、世界保健機関（WHO）機能分類、REVEAL Lite 2.0スコアの変化量、ならびに24カ月間の投与期間におけるその他の探索的評価項目が含まれます。

肺動脈性肺高血圧症（PAH）について
肺動脈性肺高血圧症（PAH）は、肺の血管が狭窄または閉塞することで肺動脈の血圧が上昇する、重篤で進行性の希少疾患です。主な症状には、息切れ、胸痛、めまいまたは失神、疲労感、脱力感などがあります。米国では約35,000人、EU5（フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国）では約40,000人、日本では約15,000人の患者がPAHと診断されていると推定されています。未治療のPAHは、患者の生活に大きな影響を及ぼし、しばしば死に至る可能性のある疾患です。

インスメッドについて
人を第一に考えるグローバルバイオ医薬品企業であるインスメッドは、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指しています。当社は、米国で承認されている慢性的で患者さんの生活に大きな影響を及ぼす肺疾患の治療薬2製品を含む既承認薬をはじめ、中期から後期開発段階にある治験薬、最もニーズの高い患者さんのコミュニティに提供する先進的な創薬まで、多様なポートフォリオを推進しています。当社の製品ポートフォリオおよび開発パイプラインは、呼吸器、免疫・炎症、神経・その他の希少疾患の3つの重点領域を中心に構成されています。また、当社の研究開発基盤では、将来のパイプライン候補の創出に向けて、遺伝子療法、AIを活用したタンパク質工学、RNA端末結合、合成レスキューなど、幅広い技術とモダリティの研究を推進しています。

インスメッドは、米国ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置き、米国、欧州および日本において事業および研究開発を展開しています。インスメッドはScience誌のTop Employerランキングで5年連続第1位に選ばれるなど、バイオ医薬品業界における優良企業の一つとして高く評価されています。

日本法人概要
会社名 ： インスメッド合同会社
設立日 ： 2017年12月5日
住所 　： 〒100-0014　東京都千代田区永田町2-10-3 東急キャピトルタワー13階
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将来予想に関する記述
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